根据发表在该杂志上的一项研究，一种保护软骨的基因疗法有一天可以治疗骨关节炎，这种情况影响了一半以上的老龄化人群。 科学转化医学 骨关节炎（OA）是关节软骨分解的自然反应 - 一种海绵状物质，可防止骨骼彼此摩擦。由于年龄或受伤导致软骨变薄，该屏障破裂，摩擦导致疼痛。唯一的治疗方法是关节置换手术，这可能会导致手术并发症。这种基因治疗减缓了小鼠疾病的发展
“我们发现基因疗法可以保护骨关节炎，”贝勒医学院遗传学家，该研究的共同作者Brendan Lee博士说。 “即使您将关节置换延迟了10年，您的生活质量和医疗保健费用也会受到很大影响。”
Dr。 Lee和他的团队针对关节软骨内称为蛋白多糖或PRG4的特定基因。该基因负责生产lubricin，一种润滑关节并保护软骨免受老年影响的蛋白质。科学家们将注入PRG4的关节损伤小鼠注入病毒内，将病毒传播到整个区域并刺激润滑素的产生。额外的润滑素显着延缓骨关节炎的发展，并且没有明显的副作用。“
总是要担心，如果过多的东西影响骨骼，”Lee说。 “据我们所知，似乎并没有在这些小鼠的软骨中产生太多润滑素的不利影响。”Lee的基因治疗方法有些新颖。 OA研究的大部分重点在于一旦开始就抑制骨关节炎 - 在疾病开始之前不会发现疾病。研究人员在研究由罕见遗传缺陷引起的骨骼疾病时提出了这个想法。他们决定通过“破坏”不同的基因来模拟这些疾病，直到找出导致骨关节炎的基因为止。
“如果你破坏了发动机，你的汽车就不会再起动，所以你知道发动机负责起动汽车，“贝勒医学院的博士候选人和遗传学家，该研究的主要作者Merry Ruan说。 “如果你破坏了一个基因，并且出了什么问题，你就知道该基因是由什么原因造成的。”
然而，这项发现非常重要，但是，乔治敦大学医学中心的风湿病学家Brian Walitt博士与该研究无关，告诫读者不要将动物研究应用于人类环境。“
.”Walitt博士说：“大鼠软骨不是人类软骨，大鼠关节也不是人体关节。 “我们必须小心，特别是在非人类研究中过度兴奋。你必须保持热情。“
Lee对Walitt表示赞同，称该研究的缺点之一是它对动物模型的依赖。即使该疗法最终被批准用于人体使用，李说，它只能减缓软骨损失，而不是再生它。这意味着已经患有骨关节炎的人不会从基因治疗中获得多少缓解。“最薄弱的部分是，就发现而言，我们仍然认为这不足以使软骨再生，”Lee补充道。 。 “对于晚期疾病患者来说，这种疗法是不够的。”
贝勒研究人员计划在2014年之前对马的治疗进行测试，如果试验成功的话，后来转向非人类灵长类动物。长期目标是在临床试验阶段治疗OA，这不是他们单独做的任务。研究人员表示，该行业必须聚集在一起，共享技术进步，以创建综合治疗计划。
“与骨关节炎一样常见，没有任何治疗能显着改变疾病的进程，”阮说。 “你不能只给一些药物来解决问题。”
