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多发性硬化症(MS)通常会在20-50岁之间的人群中发作,影响他们的平衡,言语和肌肉协调。

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这种疾病影响2-3次根据美国国家多发性硬化症协会(National Multiple Sclerosis Society)的数据,尽管许多女性和男性一样多,而美国有40万人。研究人员不确定为什么女性更容易患MS。有人推测,遗传学和雌性激素可能起作用,新泽西州Nutley的Hoffmann-La Roche医药发展部ocrelizumab全球开发负责人,神经学家Robert Glanzman医师表示,尽管如此,推进研究正在把控制权重新放在患者之手

“研究使早期和更快的诊断成为可能,”Coetzee说。 “这为早期治疗疾病的药物提供了机会,这是预防未来疾病活动的最佳方式。”
“这也导致治疗特定症状,如抗疲劳或改善行走能力, “他说,”在1993年美国食品及药物管理局批准第一种疾病缓解疗法 - 干扰素β-1b之前,[医生]没有选择修改和减缓疾病进展,“Coetzee说。 “现在我们能够开发针对免疫系统特定部分的[调节疾病]疗法,”他说。 “我们看到了治疗策略的全面拓展,这真是个好消息。”
在这里,开发新疗法的神经科医生和研究人员解释了最令人兴奋的MS药物和即将出现的问题。
多发性硬化症治疗#1:Ocrelizumab Ocrelizumab是一种基因工程抗体,可以破坏B细胞,这是一种驱动免疫系统攻击大脑和脊髓的免疫细胞,Glanzman博士说。这是由B细胞驱动的,“他解释说,
为什么兴奋?
注射抗体药物是第一个在疾病的进展形式和更常见的复发形式中显示阳性研究结果的产物,分析人士认为应该对于医生来说,这是一种引人注目的治疗方法,据路透社报道,在原发性进行性多发性硬化症(PPMS)中进行的关键III期药物研究结果显示,ocrelizumab显着降低了临床失能的进展,w如果效果持续至少12周,则持续下去。

潜在的缺陷:
“我们担心任何会[改变]免疫系统的药物,从而保护身体免受感染和癌症的侵害,”格兰兹曼博士说。 。据路透社报道,与ocrelizumab有关的不良事件包括严重感染的发生率也与安慰剂类似,
作为抗体药物,它很可能是昂贵的。据报道,该制药商罗氏没有给出任何价格估计。
可用性:
2016年2月,ocrelizumab(Ocrevus)被FDA授予“突破性疗法称号”,用于治疗原发性进行性MS,根据罗氏。美国食品和药物管理局对其批准的最终决定预计将在今年年底完成。
多发性硬化症治疗#2:干细胞治疗
治疗有助于髓鞘再生,合成化学物质可以“打开”一种称为类维生素A的分子这种分子可以帮助成体干细胞转化成成体干细胞,这种分子可以帮助成体干细胞转化成成体干细胞进入髓鞘生成细胞,称为“少突胶质细胞”。“

为了使髓磷脂在MS中再生,必须在[损伤]区域有足够的少突胶质细胞,”Huang说,
为什么兴奋?
,髓鞘的神经纤维和细胞都受到损伤,但总是有不成熟的少突神经胶质细胞,理论上可以成熟并帮助修复髓磷脂。
啮齿类动物注射药物时发生的情况 扣人心弦因为它证明了MS在再生治疗中可能的药物靶点以及已知药物[RXR药物]在髓磷脂修复中的潜在新用途,“Huang说,”潜在的缺陷:“RXR药物尚未在MS患者中进行测试,所以目前尚不清楚副作用可能是什么,或者RXR药物在哪个阶段最有效,“他说。”
可用性
:RXR药物,如贝沙罗汀,正在进行其他疾病的临床试验,例如某些癌症,Huang说,“例如,Bexarotene于1 年被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗T细胞淋巴瘤。” 需要更多研究才能考虑用于MS。
多发性硬化症治疗#3:Teriflunomide
一种口服药物teriflunomide改变免疫T细胞的反应,这会损害MS中的大脑和脊髓。 Coetzee说,这种药物可以减少炎症和细胞对大脑的攻击,为什么会兴奋?在第一阶段3试验中,teriflunomide使复发率降低了31.5%,减少了病灶数量,或伤疤,这些免疫细胞已经攻击了大脑中的髓鞘。“
它也将MS患者的残疾进展降低了近30%。”这些都是令人印象深刻的结果,“Coetzee说。 “这是不同的,因为它是一种口服药物,针对的是其他现有药物的不同部分免疫途径。”他预见医生可以使用多种药物组合,每种药物针对的是免疫系统的不同部分。 潜在的缺陷:

Coetzee说可能会造成肝脏损伤。根据Mayo Clinic的说法,这种药物似乎可以提升肝脏酶,这可能是受损细胞或炎症的结果。根据美国国立卫生研究院的数据,肝脏问题在患有肝病或服用其他药物对器官有害的患者中最为明显
此外,“如果您必须换用另一种药物,您必须等待“研究人员还不知道确切的时间。”
可用性:
FDA于2012年9月批准teriflunomide。
多发性硬化症治疗#4:拉喹莫德拉喹莫德是一种每天一次的口服药物,它是一种小的合成分子,可以减少细胞因子,免疫细胞分泌的分子可以刺激炎症并吸引其他免疫细胞攻击大脑,Coetzee解释说。 “它减少了细胞因子的产生并降低了炎症活性,”他说。“在两项3期临床试验中的一项中,研究人员发现它将复发率降低了23%,残疾率降低了36%和脑萎缩,或神经细胞的损失,通过33.8%。 此外,对于MS患者,注射药丸比注射或注射药物更方便和舒适。
尽管患者可以自己注射或亲人给他们,但大多数人宁愿不去处理不适和不便,“ Coetzee说。 “每月输液需要前往输液站或医生办公室,在工作日内需要花费几个小时。”
口服选择非常重要,因为它们非常方便,可以提高依从性,“他表示。”
潜在的缺陷:
一些患者的肝酶水平暂时升高,这可能表明肝脏细胞发生炎症或损伤肝脏细胞。 但是拉喹莫德在临床试验中并没有导致肝脏问题,Coetzee说。
也没有像其他一些药物那样显示出与安慰剂相比的好处,“Coetzee说。 “需要更多数据才能显示其优势。”
可用性:

2014年初,欧洲监管机构建议拉喹莫德由于该药的安全风险而未获准在欧洲上市。尽管如此,制造商仍然致力于拉喹莫德开发治疗MS,并希望到2018年获得FDA批准。多发性硬化症治疗#5:阿仑单抗阿仑单抗是一种强大的抗体,可破坏T和B淋巴细胞免疫细胞,在纽约市西奈山医学院Corinne Goldsmith Dickinson多发性硬化症中心的医学主任医学博士Aaron Miller医师表示,MS患者的大脑和脊髓损伤
为什么兴奋?
2008年第2期研究显示,与FDA批准的干扰素β1-a相比,MS患者复发风险降低74%,残疾风险降低71% “它也是唯一一种每年一次的MS“,Miller博士说。 “它每天静脉注射5天,然后病人没有更多的治疗一年。”
第二年病人只有三天的治疗。
潜在的缺陷:
约3%的3期试验中的MS患者发生免疫性血小板减少性紫癜(ITP),这是一种潜在的严重疾病,可降低凝血所需的血小板数量。
约20%的患者出现甲状腺问题,如甲状腺活动过度或过度活跃。 “这些副作用在医生的密切监督下是可控制的,”Coetzee说,“有些MS患者对输液也有过敏样反应,”他说。研究人员正试图确定谁可能是易受伤害的。 另外,因为阿仑单抗改变了免疫系统,它会使患者感染。
可用性:
2014年11月FDA批准阿仑单抗用于治疗复发型MS。美国食品和药物管理局的报告称,这种药物以静脉输注的形式给药 - 最初连续5天,并在一年后连续3天给药。 多发性硬化症治疗#6:达克珠单抗

“达克珠单抗抗体似乎可以通过扩大免疫细胞,称为自然杀伤细胞,“Miller博士说,”它们的扩张抑制了T细胞,从而导致MS患者发生炎症反应。“ 为什么兴奋?在阶段2试验中,达珠单抗将复发率降低54%,磁共振成像(MRI)检出的病灶数量减少69%,最低剂量减少57%。
这也很方便:“通过注射给予病人可以自己做,每个月注射一次,“Miller博士说, 这是一个相当大的改进:现在大多数可注射的MS药物必须每周注射三次或更多次
潜在的缺陷:
与任何改变免疫系统的药物一样,研究人员也担心风险“
”可用性:
“FDA批准达利珠单抗(Zinbryta)于2016年5月用于治疗复发型MS成人
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