用于MS的干细胞移植：HALT-MS试验适用于其下一阶段|

戴夫贝克斯菲尔德参加了HALT-MS第二阶段，他的MS症状有了显着改善。照片由戴夫贝克斯菲尔德提供

几年之前，Everyday Health报道了一项名为HALT-MS的临床试验。这项正在进行的研究是近年来研究干细胞移植治疗多发性硬化症（MS）的几项研究之一，其中一个人自己的干细胞在化疗过程中被收获之前几乎完全破坏了免疫系统，之后干细胞细胞被注入体内。HALT-MS是涉及MS干细胞移植的最着名的试验之一，其研究人员的目标是将移植作为MS的主流治疗方法。但首先，他们需要将移植与目前可用的最好的基于药物的治疗方法直接进行比较 - 这正是试验第3阶段的目的。

无论您是否有兴趣参与未来的临床试验，或只是渴望了解MS治疗可能的方向，下面是研究人员希望在研究的下一阶段中学习的内容及其对参与者的意义。

干细胞的承诺

干细胞移植背后的想法是替换一个有问题的免疫系统 - 在MS的情况下，攻击神经的髓鞘 - 用能够正确识别这些神经作为身体自身组织并且不会攻击它们的免疫系统。它有时被称为“重新启动”免疫系统，并且每种情况下的希望是“新”免疫系统永远不会象老的那样攻击神经细胞。“

干细胞移植已被证明可以做到这一点效果好坏参半。 2017年4月在

JAMA Neurology 杂志上发表的一项研究中，研究人员发现，在一组281名MS患者中，大多数患者有MS的进行性形式 - 在1995年至2006年期间接受治疗，46名在移植后五年内没有发生疾病进展。年轻人和复发缓解型MS患者更可能因为手术而停止疾病 干细胞移植也存在一些风险，包括低血细胞计数，感染，胃肠道问题，血凝块，疼痛和甚至是死亡。“但是，来自哥伦布俄亥俄州立大学Wexner医学中心和HALT-MS试验研究人员的神经科医生Michael Racke博士表示，自2006年以来，干细胞移植的有效性和安全性不断提高，当第一批参加者在HALT-MS第二阶段进行筛选时

在近年发表的结果（包括HALT-MS）的三项主要试验中，所有患者的疾病活动停滞成功率均高达70％手术后五年。通过复发，残疾进展或MRI上新病灶的出现来衡量疾病活动度。“在所有的药物中，我们只是不断在我们所做的事情上越来越好，”Racke博士说，注意到干细胞移植的死亡率已从2006年之前的约3.5％下降至此后的约0.3％。

干细胞移植：“艰难之路”

HALT-MS第二阶段的一位参与者是Dave Bexfield，一名新墨西哥居民，11年前被诊断患有MS，年龄37岁。他是ActiveMSers的创始人和编辑，为MS患者提供支持，专注于健身，同时涵盖有关干细胞移植的科学文献。 >“我越来越绝望了，”贝克斯菲尔德在2010年参加试验时说，他的身体状况如何。在过去的六个月里，他偶尔会用手杖一直使用手杖，一直使用助行器，而他的手灵巧和认知迅速恶化。他必须和他的妹妹一起做训练，以便能够在没有帮助的情况下步行100米才有资格参加试验，他说当时造成了“重大压力”。

Bexfield说，整个移植过程都是“艰难的道路”，因为经常进行测试，特别是在他住院三周期间涉及的化疗药物。接受化疗的第一周后，他仍然感觉“非常体面”。然后，他说，“化疗真的开始了，我连续四天卧床不起”，并且一度从呕吐

高度感染风险

但Bexfield在他休息的其余时间逐渐好转，并设法避免发生严重感染 - 研究人员在研究参与者免疫系统受损时应注意的事情。贝克斯菲尔德说，“即使在出院后，你的免疫系统非常低，你必须非常小心你吃的每一样食物，你看到的人。我基本上是孤立的。“

贝克斯菲尔德说，他遵循这个程序所取得的巨大进步，不仅弥补了他所承受的风险和不愉快， “在头几个月里，我几乎从走路走路到走路500米。”他的大脑雾气清除了，他的力量在各个层面都有所提高。“

这些改进持续了大约四多年以后，贝克斯菲尔德说：“我注意到我的腿不能很好地工作。”他现在一直回到使用步行者身上，但除了步行以外的所有领域，他仍然感觉比他之前更好移植。 “我会做这个治疗100次以上。这是非常有价值的，“他说，

下一阶段：BEAT-MS

当HALT-MS在2018年初开始其第3阶段试验（称为BEAT-MS）时，Racke说，它将招募约120名参与者，年龄在18岁至50岁之间，有复发缓解型MS。他说，要获得试验资格，你必须未能在两种不同的疾病改善治疗方面取得成功，如一项研究的复发和另一项MRI活动所证实。

大约一半的参与者将是随机的被分配接受干细胞移植，而另一半将接受最好的药物治疗，这是根据个人基础确定的。两组参与者都将被追踪五年。

Racke强调，除了研究与疾病有关的结果外，阶段3还将比较两组患者的治疗费用。他指出，许多用于MS的药物治疗费用每年高达70,000至90,000美元，而俄亥俄州立大学第二期干细胞移植的费用在40,000至100,000美元之间，其效果持续多年。“

”更重要的是要指出，“Racke说，干细胞移植工作的效果”显着好于实际上更严重的患者。因此，这将有希望成为一些非常糟糕的MS患者的重要选择。“