EXPAND研究发现,实验性MS药siponimod减缓继发性进行性多发性中的残疾进展硬化症(SPMS)。步行速度没有变化,但接受该药物的参与者的脑体积减少

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Anonim

2018年3月23日

历史上,继发性进行性多发性硬化症(SPMS)患者尚未有可行的治疗方案来阻止与该病症相关的残疾进展

这可能会发生变化

一项名为EXPAND的

The Lancet 于3月22日发表的一项研究发现,一种名为siponimod的实验性药物似乎可有效减缓SPMS患者的疾病进展,至少与安慰剂相比。第三阶段临床试验由诺华制药公司(siponimod制造商)提供资金 “这项研究的结果当然令人鼓舞,因为它们表明即使在[MS]的晚期和晚期阶段也有机会放慢速度进一步的疾病和残疾进展“,该研究的第一作者,瑞士巴塞尔大学医院神经病学诊所和综合医院主任医师Ludwig Kappos医师指出

”该研究的参与者平均[MS] 16至17岁,超过一半需要协助走路时进入研究。我们希望siponimod可以被批准为SPMS的第一次口服治疗,“Kappos博士补充说,”根据国家多发性硬化协会的统计,大多数被诊断为复发缓解型MS的人最终开发SPMS。 :

了解复发缓解型MS与次级进展型MS之间的转变

Siponimod研究如何完成

Kappos及其同事招募了1,645名年龄在18至60岁之间的成年人或高级残疾人到SPMS。研究参与者来自31个国家的292个医院中心。 总共有1,099名参加者每天接受2毫克(mg)siponimod,持续3年,或直到他们的残疾在6个月后进展间隔,而546在同一时期接受安慰剂。安慰剂组的MS进展的患者被提供研究药物,但没有包括在最终分析中。研究参与者每三个月评估其残疾水平,并在研究开始时进行MRI检查, - ,两年和三年。

最后,有1,327人完成了研究(siponimod组为903人,安慰剂组为424人)。平均来说,西泼尼莫德组的患者服药18个月。在安慰剂组424人中,有11%在他们的残疾进展后转换为siponimod,6个月进入该研究。

Siponimod组进展性残疾风险降低

作者观察到给予siponimod的研究参与者有21进展性残疾风险比安慰剂组低。在接受治疗3个月后,只有26%的患者出现残疾水平升高,而安慰剂组为32%。

此外,从试验开始到24个月,脑容量的减少(MS中组织损伤的征象)对于那些接受siponimod的患者来说,与安慰剂组相比较不那么严重。作者认为,该药物可能有效预防大脑神经纤维变性并抑制导致自身免疫性疾病的原因伤害。它也可能促进中枢神经系统的神经重涂或加强。

步行速度不受影响,副作用常见

尽管如此,作者指出该药对参与者的行走速度没有影响。接受治疗的患者会出现副作用,如心率降低,高血压,白细胞计数下降,黄斑水肿和肝酶升高。作者补充说,这种副作用与其他MS药物相似。

研究的共同作者之一Robert J. Fox医师表示:“这些发现对于SPMS患者来说是令人鼓舞的。”该研究的共同作者之一,罗伯特J.福克斯医学博士说:“对于多发性硬化症患者来说, ,Mellen Center of MS的职业神经病学家和俄亥俄州克利夫兰诊所神经病学研究的副主席。“过去十年中的大多数临床试验都集中在复发性MS,因此忽略了生活在进步型MS患者中的比例非常大。因此,这项研究开始填补MS疗法中的重大未满足需求 - 找到继发性进行性MS的治疗 - 并且它指向SPMS的潜在治疗选择,其中我们没有批准的疗法,“Fox博士说,

“尽管siponimod尚未获准用于任何医疗状况,但该研究的结果为监管机构在审查该药物以获得FDA批准时提供了一个令人信服的基础,”Fox补充说,“

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