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MONDAY，2012年12月10日 - 一年前，看起来Emily Whitehead是一位聪明活泼的费城7岁小孩，老，正面临迫在眉睫的死亡。一段时间以来，这个年轻女孩一直在对抗急性淋巴细胞白血病，这是一种侵袭性疾病，通常用化疗和其他长期药物治疗。尽管她最初对白血病的标准治疗作出了回应，但Emily在2011年10月首次出现，并于2012年2月再次出现复发。
“我们被告知，我们已经下降到48小时作出决定，或者她可以开始艾米莉的父亲在费城儿童医院拍摄的一段视频中说：“因此，带着一丝希望，艾米丽的父母转向儿童医院，因为他们的医生认为这是一项突破性的白血病治疗，这种T细胞是专门设计用于在患者体内迅速繁殖并破坏白血病的T细胞。T细胞是淋巴细胞，白细胞是免疫系统抵御白血病B细胞能力不可或缺的一部分。 Emily的T细胞被设计为“去追求癌细胞并杀死它们”，视频中的费城儿童医院儿科肿瘤学家Stephan Grupp博士说。
自2011年4月Emily在医院接受治疗以来，她已经没有癌症，她的白血病被认为是完全缓解。去年六月，她回到家中，从那以后，她恢复了健康并回到了学校。“我们检查了她的骨髓两点有可能发病，”格鲁普博士说。 “我们检查了她三个月，现在治疗六个月后，她没有任何疾病。”
补充Grupp，“在我们理解成功率实际上会是什么之前，我们需要治疗更多的患者。”
Emily收到的治疗方案，被称为CTL019或CART19，是针对对标准治疗无反应的晚期白血病而开发的。虽然绝大多数儿科白血病患者对化疗有反应，但是Emily是一小部分患者，他们没有看到持久的结果，而且B细胞在化疗治疗过程中滑过。
根据国家癌症研究所的报告，美国国立卫生研究院的急性淋巴细胞白血病是儿童诊断的最常见的癌症，占年龄小于15岁的患者中23％的癌症诊断。在美国，每百万人约有30至40人被诊断患有这种类型的白血病年。
小儿癌症患者的真正希望？
一些专家仍然怀疑艾米莉接受治疗的承诺。克利夫兰大学医院彩虹婴儿与儿童医院的儿科肿瘤学家John Letterio博士表示，他不确定这种治疗方法是否会对每位患者都成功。 “但在这个发展的早期，看到几个病人完全的反应是非常非常有前途的，这表明这种应用将是显着的，当然，对于许多患者来说，如果没有其他治疗方案，治疗方案肯定会有选择。”
与格鲁普合作的研究人员表示，这种T细胞治疗已经开发了一段时间。在2011年8月进行的一项早期临床研究中，12例成人慢性淋巴细胞白血病或CLL患者中有9例有效，但有一些严重缺陷。接受她的T细胞后不久，艾米丽病重。 T细胞过度激活了艾米丽的免疫系统，并且这个孩子被送到重症监护室。格鲁普规定了两种药物来帮助靶向免疫反应，这有助于抵消T细胞治疗的毒性作用，现在Emily已经完全康复了。
“自那时以来，她一直很棒，她一直很幸福，健康，并在秋季回到学校，”艾米莉的母亲凯莉怀特黑德在视频中说。 “CART19实际上是Emily留下的唯一选择，尽管我们不确定它是如何运作的，因为她是第一个孩子，我们仍然觉得通过将她报名参加试验 - 即使它没有工作 - 这会给他们提供更多的信息，并希望他们能够学习并能够帮助其他孩子。“
