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国际试验的早期结果的自体干细胞移植治疗复发缓解型MS患者,与服用MS药物相比,治疗后1年和3年移植受者的复发减少和残疾减少

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Anonim

2018年3月23日

许多患有复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的人在治疗疾病的药物上表现良好。对于那些不这样做的人来说,对干细胞移植的兴趣 - 无论是“重新启动”免疫系统还是修复受损髓磷脂 - 近年来一直在增长。“在所谓的MIST试验中,初步结果是3月18日在葡萄牙里斯本举行的欧洲骨与骨移植协会发布的自体造血干细胞移植(AHSCT) - “重新启动”免疫系统的干细胞治疗类型似乎远远优于药物治疗研究的人群

里斯本的研究结果来自一项研究的前三年,这项研究将追踪五年的入选人群,因此被认为是初步的。

以下是一些关于MIST试验:

招募了110名活动性RRMS患者,并随机分配接受AHSCT或疾病缓解药物

该试验发生在芝加哥;英格兰谢菲尔德;瑞典乌普萨拉;和巴西圣保罗

  • 在一年内,只有一名接受干细胞移植的患者复发,而服用MS药物的患者中有39名复发。
  • 三年后,6%的患者干细胞组发生残疾进展,而接受药物治疗的患者中有60%的患者残疾程度恶化。
  • 部分研究药物治疗组残疾程度进展的患者随后被转移到移植臂,之后他们的残疾评分得到改善
  • AHSCT组没有发现明显的副作用
  • “我们对这些令人鼓舞的研究结果感到非常兴奋,”荣誉教授Basil Sharrack博士说。谢菲尔德Royal Hallamshire医院的临床神经病学和顾问神经病学家,谢菲尔德生物医学研究中心的首席研究员和MIST研究的共同研究员。
  • 重新启动免疫系统意味着什么在MS中,一个人自己的免疫系统攻击神经系统,特别是称为髓磷脂的保护性脂肪物质,它包裹着中枢神经系统中的神经纤维。这会导致神经和瘢痕组织受损反过来会损害大脑在整个身体发送信号的能力。

神经受损和神经信号受到破坏的组合可导致诸如疲劳,麻木,疼痛,肌肉无力,走路困难以及无法控制膀胱等症状或

MIST试验使用三步过程来重建参与者的免疫系统,试图使他们恢复到早期的MS状态。

这个人自己的干细胞是从他们的血液和骨骼中采集的骨髓,冷冻和储存

高剂量化疗用于消灭免疫系统

干细胞解冻并返回到人体血液中,开始建立新的免疫系统,一种运行于健康的方式,保护而不是攻击它所居住的身体。

从干细胞移植中恢复需要时间,接受者在移植后通常在医院停留数周甚至数月;根据美国国家多发性硬化症协会的统计,完全重建免疫系统需要3到6个月时间。

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  • MIST是朝着正确方向迈出的一步,但未能回答关键问题根据Jeffery Cohen医学博士的说法,克利夫兰诊所Lerner医学院教授和克利夫兰诊所Mellen多中心实验治疗学主任硬化治疗和研究,MIST是朝着正确方向迈出的一步,但在他看来,并不完全令人满意。 Cohen是MS细胞疗法国际会议的组织者之一,该会议于2015年秋季汇集了该领域70多位世界顶级专家。与会者审查了迄今为止针对特定细胞疗法的发现并讨论了需要进行哪些临床试验来确定治疗MS的最有希望的方法

在2017年7月21日发行的期刊

Brain 中,包括科恩在内的组织者发表了一篇论文,其中包括推荐的下一篇文章在MS中基于细胞的治疗的步骤

“我们推荐了一项AHSCT的随机试验,本研究所做的试验。这是一个优点。然而,这项研究没有比较AHSCT和MS最有效的治疗方法。在对照组的55名患者中,只有22名患者接受了高效MS疗法之一的治疗,那他珠单抗[Tysabri],“Cohen说:”其余患者接受富马酸二甲酯[Tecfidera],芬戈莫德[Gilenya]干扰素β[Avonex,Rebif,Betaseron,Extavia]或醋酸格拉替雷[Copaxone,Glatopa],或者米托蒽醌[Novantrone],它更有效,但由于继发性瘤形成,现在很少使用和心脏毒性,“Cohen继续说道”

“因此,MIST研究没有解决关键问题:AHSCT与MS中最佳可用批准疗法相比如何?”

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