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实验性治疗使帕金森病患者获得新生

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Anonim

69岁的Bob Van Housen一直领导一种非常活跃,运动的生活方式。他打篮球,打排球,网球 - 五十多岁。但是,到了2000年,他的笔迹变得更加混乱。他的声音比较安静。起初做些小改动

“我一直要求他说出来。我听不到他,“他的妻子卡罗尔回忆道。 “我们后来的朋友说他们知道什么是错的,但他们不知道什么,因为他停止在他的脸上露出表情。但是和他一起生活,我没有意识到发生了什么事。我以为他只是因为工作而受到压力。“

情况并非如此。一天下午,鲍勃和卡罗尔开始在他们的房子里画一个房间。这是一个简单的项目,或者它应该是。但鲍勃无法控制刷子。“我们认为他的脖子上可能有一些不对齐的东西,”卡罗尔解释说。 “我们不知道。”

改变生活的诊断

鲍勃得到了他的常规医生检查的问题,他建议他尽快与神经科医生预约。 “我甚至没有和他一起去”第一次检查,卡罗尔说,重申她和她的丈夫都认为这个问题相对微不足道。“但后来他回来说:'他认为这真的很严重,它可能会成为一个脑瘤,或者它可能是一件非常糟糕的事情。“ “

”其他事情真的很糟糕“原来是帕金森氏症,中枢神经系统退化性疾病导致震颤,不稳定,言语障碍和运动丧失,多达100万美国人患有这种疾病根据帕金森病基金会的数据,每年新增60,000例

该疾病的治疗个体化程度很高,但一般包括口服药物的组合,如罗匹尼罗,普拉克索,左旋多巴和卡比多巴。可能还需要进行脑外科手术

鲍勃从一开始就采用常用的帕金森氏药物治疗,效果很好 - 一开始,“这几乎消除了我的症状,”鲍勃说,“几年来, ,我的表现很好。“

”当他第一次服药时,他说,'你知道,这并不算太坏,我甚至不知道我有帕金森',“卡罗尔补充道。但一段时间后,它进展到了宝他每三个小时就必须服用五粒药。大约一个半小时后,他会做他所谓的'从悬崖上掉下来'。我们会在某个地方,突然之间,他的症状就会爆发。这真的很糟糕。他无法使用他的右手。他被弯腰了。他说得不好。有时候我们会开车,他不得不把车钥匙交给我。它发生得如此突然,而且经常发生。“在一天的时间里,当他醒来的时间可能是16或17个小时,他对其中的7个症状是有症状的,”Carole继续说道。 “一天七个小时,他无法运作。那是很多小时的事情。“

在鲍勃的考验当中,范豪斯从纽约州的北部搬到了俄亥俄州,在那里他们可以更接近家庭 - 他们在最好的医院之一的驾驶距离之内在该国,克利夫兰诊所。鲍勃在那里的医生告诉他,他有三种选择:他什么都不做,学会调整;他可以进行脑部手术;或者他可以参加实验性新疗法的临床试验。

帕金森氏治疗的前进步骤

欧洲使用的治疗方法是通过小肠将凝胶形式的左旋多巴泵入血流。片剂形式的左旋多巴已被证明对帕金森病有效并且对于大多数患者是标准的。但它有几个限制,即它往往磨损并且不一致。这些问题很大程度上是由于药物是如何输送的。

左旋多巴在大脑中转化为多巴胺,但为了达到这一目的,它必须先导航血液,这一任务因消化和其他身体功能而变得复杂。然而,利用左旋多巴 - 卡比多巴肠凝胶(LCIG)泵,药物可直接输送到肠道,在那里它可以更容易地被吸收到血液中,最终被吸收到大脑中。Bob一直在使用LCIG自早在2011年4月起。在早晨,当他醒来时,Carole从冰箱中取回一个凝胶盒并将其连接到他的泵上,泵连接到胃壁上的手术管(称为美食管,或g-tube)将药物送入他的小肠。在45分钟之内,鲍勃从几乎完全不动的状态转变为步行,跑步,园艺,与他的六个孙子一起玩,甚至打高尔夫球。

很多看到鲍勃的人都惊讶于他在做什么,“卡罗尔说,他补充说,他们有一位帕金森病患者,他最近被诊断出来,但其症状更明显。 “他现在过着相当积极的生活方式。”

LCIG泵当然不是奇迹般的治疗方法,也不是一个完美的发明。在Van Housens与Everyday Health交谈的那一天,他们遇到了该设备的问题,需要到克利夫兰诊所进行意外的旅行。此外,泵和固定它的线束可能很笨重和笨重:与药物一起,它们的重量差不多四磅。鲍勃亲切地称这种玩意为“荆棘”,就像“刺在他身边”一样。但是正如卡罗尔所说,他们所经历的益处远远超过了任何缺点。

一方面,鲍勃不必担心很多关于什么和什么时候他吃左旋多巴。从化学角度来说,左旋多巴类似于一些氨基酸,它们是蛋白质的基石。因此,服用避孕药时吃高蛋白质膳食可能会压服药物并使其效果无效。通过绕开胃,避免这种问题,蛋白质通常与药物混合,并将左旋多巴直接排入小肠。另一个好处是鲍勃说,一致性。该管以常规剂量将左旋多巴送入他的系统 - 在按下按钮时可选择“奖励”剂量 - 所以他不必担心药物磨损。

“我的生活质量更好, “他解释说。 “这更一致。药丸上下过多。我不知道什么时候我要去,什么时候我要离开。有了这个泵,我可以更容易地预测我的症状。我可以预测什么时候我要起床,什么时候我会下降。“

帕金森氏症治疗的未来

范豪斯正处于临床试验的第二阶段。在第一阶段,鲍勃每个月至少去克利夫兰诊所检查一次。现在,尽管他仍然需要旅行去拿药,但他每三到六个月只能看医生一次,或者当出现问题时 - 这种情况并不常见。

到目前为止,他说LCIG泵明显比药丸好。在很多方面,这改变了他的生活。他希望它也能改变他人的生活。“我们决定进行这项试验,希望它不仅能让我们受益,还能让别人替代脑部手术,”鲍勃解释道。 “所以我希望这将是一个有利于其他人的选择。”

“我们希望这将鼓励患有先进帕金森病的人,他们认为此时药物不是帮助,不是拿着,“Carole补充说。 “当你面临这些症状并且治疗不起作用时,这可能是非常令人沮丧的。我们感到非常幸运。“

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