2013年7月11日，星期四 - 很少有人认为艾滋病病毒是一种拯救者。但根据San Raffaele Telethon基因治疗研究所（TIGET）的两项临床研究，造成3千多万人死亡的病毒可能是挽救6名重型遗传性疾病儿童的生命的原因：异染性脑白质营养不良和Wiskott-Aldrich综合征）在科学杂志上发表的意大利米兰报道，“我们认为艾滋病毒是一种严重的病毒，但在一天结束时，你可以用它来做你想做的事情，”Demetre Daskalakis医师表示。 ，这位纽约市西奈山医院的艾滋病门诊护理项目的医疗主任，与该研究无关。 “如果你劫持了艾滋病病毒，并将它传播到细胞中，你就可以利用艾滋病病毒感染机制。”
1996年，来自TIGET的意大利科学家开始探索操纵艾滋病病毒治疗艾滋病的可能性。导致异染性脑白质营养不良和Wiskott-Aldrich综合征的遗传缺陷。多年的成功实验室工作使研究团队能够在16名患者中测试他们的技术：6名患有Wiskott-Aldrich综合征的患儿和10名患有异染性脑白质营养不良患儿。
两种疾病均因蛋白质缺乏而发生。当缺陷在神经系统时，儿童可以发展异染性脑白质营养不良。如果缺陷在免疫系统中，儿童可能会发展Wiskott-Aldrich综合征。这种新技术将HIV病毒重新构建成由TIGET创建的治疗性基因的载体，从而使细胞恢复缺失的蛋白质。保留原有HIV病毒的有用部分并与治疗性基因结合形成疫苗。“HIV是一种非常好的载体，是一种基因工程机器，[这些研究人员]利用了这一点。 Daskalakis。 “他们利用了这一机制，并允许它帮助他们。”
被操纵的病毒与从患者骨髓中提取的干细胞相结合。然后将这些修饰过的干细胞与重建的HIV病毒一起注入患者的骨髓中。一旦进入细胞，干细胞就能够繁殖，产生更多的治疗细胞，并传播到整个身体。这一过程足以治愈Wiskott-Aldrich综合症，因为这种疾病直接影响到用新干细胞治疗的血细胞[
]。然而，异染性脑白质营养不良直到修饰干细胞到达大脑，它们才会产生这些疾病患者缺乏的蛋白质更多。根据这两项研究，一旦进入大脑，修饰的干细胞也能够将受损细胞自身转化为治疗细胞。
根据这两项研究，前六名患者中有三名患有各种疾病，已显示治疗效果显着。
治疗遗传疾病的未来
研究人员对这一治疗过程充满信心，认为这是治疗这两种疾病的一种方法，但由于样本量小，仍需要更多的研究。然而，TIGET的科学家们也希望这种工程干细胞的方法能够在将来看到更广泛的应用。“到目前为止，我们从未见过使用基因疗法设计干细胞的方法，这种方法同样有效和安全。一个“，Eugenio Montini博士在新闻稿中协调了患者细胞的分子分析，”这些结果为其他更常见疾病的新疗法铺平了道路。“
”理论上，任何事物都是酶缺陷可以用这种机制来治疗。这个领域是开放的，“Daskalakis博士总结道。 “重要的部分是这种病毒可以安全地用于基因工程。”
