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在较小的研究显示减量治疗后,大剂量生物素正在开展大型临床试验在进行性MS患者中残疾

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Anonim

对于进行性多发性硬化症患者,希望进行新的治疗高剂量生物素,一种B族维生素。在进行性MS中,随着神经纤维受损,神经功能逐渐恶化。影响全球约130万人,可以从MS诊断(初级 - 进行性MS)开始,或更常见的是在复发缓解型MS(继发性 - 进行性MS)的初始阶段后开始。

到目前为止,大多数MS治疗已针对复发缓解型MS,而可减缓或阻止进展型MS发展的疗法令人沮丧地难以捉摸。研究人员希望高剂量的生物素可以帮助填补这一空白。

生物素在肉,鱼,蛋,坚果,种子和一些蔬菜中天然存在。然而,关于MS的生物素研究使用的水平远远高于你在食物中发现的水平。这种名为MD1003的研究药物每天需要300毫克的生物素,这是推荐用于满足营养需求量的10,000倍。这种高剂量需要仔细检测,以确保其安全和有效。

MS对生物素的研究表现如何?

来自法国的两项研究都针对进展性MS研究了MD1003。第一篇于2015年3月发表于

多发性硬化症和相关疾病

,是对23名患者的初步研究,大多数在服用该药物后显示出一定程度的改善 在大型随机对照试验中,出版在2016年11月的 多发性硬化症杂志

中,154名受试者接受了MD1003或安慰剂一年。在服用MD1003的患者中,12.6%的患者在年底时的残疾有所改善,而安慰剂组没有。 这是一个相对较小的数字 - 表明约有八分之一的患有MD1003的人看到了改善 - 但研究人员说,这是第一个显示逆转疾病进展的药物。耶鲁大学医学院助理教授Sharon Stoll指出2016年研究中MD1003的另一个好处。 “研究药物的其余患者没有进展,这是显着的。如果你在继发性或进展性疾病状态下及早接受治疗,可以稳定疾病,“她说。”斯托尔没有参与2016年的研究,但她正在招募患者参加正在进行的MD1003临床试验,与来自北美和欧洲其他80个研究中心的研究人员一起参加。他们一起希望招募600名进展性MS患者。参加者将被随机分配接受MD1003或安慰剂15个月,之后所有参与者将再获得MD1003一年。 生物素如何工作来治疗进行性MS?

进行性残疾的主要原因是进行性MS是神经纤维周围髓磷脂的损失。 Stoll将神经纤维描述为像电线一样,髓鞘是电线周围的绝缘层,允许大脑的信号快速传播到身体的不同部位。 “如果绝缘层缺失,”她说,“信号传播速度并不快,因为它传播的速度不是很快,所以你有弱点,你有麻木,而且有刺痛感。”

关于生物素如何处理这个问题的一些想法。首先,涉及产生细胞能量的几种酶需要生物素起作用,因此增加生物素可能会给神经细胞提供能量,即使受损髓磷脂也能发出快速信号。第二个想法是生物素可能会增加制造髓磷脂所需的脂肪的产量,也许允许神经元修复这层绝缘层。

平衡新治疗的益处,风险和未知数

尽管迄今为止的研究尚未发现MD1003的显着风险,但较大的试验将能够更仔细地观察不良反应。

“因为这是一种临床试验中,我们不能100%确定副作用是长期的,“Stoll说,”但Stoll承认,对于进展期MS患者,等待开始新的治疗也可能是有风险的。 “我总是说'谨慎使用',但我不会回避,因为进行性MS的风险是毁灭性的。当您权衡风险和收益时,我认为潜在的益处就在那里,尽管它在试验的早期阶段。“

如果您有兴趣注册MD1003试验,您可以查看研究的网站,看看是否你有资格。目前无法购买研究药物,斯托尔说,虽然您可以在线购买生物素或从配药店购买生物素,但质量可能会有所不同。

换句话说,请务必与您的医生讨论补充剂的选择。此外,如果您服用高剂量生物素,请务必告诉您的初级保健提供者,因为这可能会导致一些血液测试出错,包括甲状腺激素。斯托尔说生物素研究只是MS研究中令人兴奋的事情之一。 “我对这个MS领域的去向持乐观态度。我们在如此短的时间内显示出如此巨大的进步。我非常有希望。“

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