当骨髓瘤患者考虑进行新疗法的临床试验时，通常很有希望新药或治疗方法可能会显着改变他们的疾病进程。从研究人员的角度来看，临床试验是漫长而严格的科学过程中的最后一步。在实验室或动物研究中看起来不错的化合物或方法仍然必须通过对患有严重疾病的真人进行关键的安全性和功效测试。在最好的情况下，患者和研究人员都能从试验中受益。
由于研究人员和患者的共同努力，多发性骨髓瘤进入了一个积极的研究和临床试验阶段，成为新的治疗方法，并且努力产生了一些有希望的策略。
几种新方法的基础是帮助人体自身的抗疾病免疫系统对抗癌症。称为免疫疗法，由于骨髓瘤的固有特征，该策略已经吸引了骨髓瘤研究人员一段时间。 （有关多发性骨髓瘤症状和治疗的更多信息，请参阅我们的疾病基础知识页面。）
“每位患有骨髓瘤的患者都会产生一种相当独特的蛋白质，可识别产生蛋白质的细胞，”Vincent Rajkumar医师解释说。明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的骨髓瘤专家说：“如果我们能够针对独特的蛋白质进行治疗，那么我们就可以靶向骨髓瘤细胞，使其他细胞和组织完好无损。”
针对骨髓瘤的免疫治疗方法涉及未处理状态下癌细胞的不受控制的增殖。通常情况下，外来细胞在体内快速生长会刺激免疫系统对异常细胞产生反应并破坏它们或控制它们的生长。由于原因尚不清楚，免疫系统不会对骨髓瘤细胞产生这样的反应
“可能有一种方法来重新教育免疫系统，以了解[骨髓瘤]是一种外来物质，不应该是在体内“，Rajkumar博士说，
治疗骨髓瘤的新兴策略包括：
·树突状细胞疫苗
·骨骼靶向放射治疗加干细胞
移植
·串联干细胞细胞移植
·活化T细胞疗法
通常称为“抗原呈递细胞”，树突状细胞是识别外来蛋白质（也称为抗原）并将其导向其他免疫细胞的正常免疫系统细胞，称为杀伤性T细胞，进行处理。通过去除患者自身的树突状细胞并将其暴露于患者的独特骨髓瘤蛋白质，其用骨髓瘤蛋白质“装载”树突状细胞来创建骨髓瘤疫苗。将激活的细胞注射回患者体内，希望患者的T细胞现在将骨髓瘤细胞识别为外来细胞，并发起针对杀死骨髓瘤细胞的应答。 梅奥诊所的初步临床研究尚未提供足够的信息来确定战略是否有效，Rajkumar博士说。然而，全国许多中心的研究人员正在评估针对骨髓瘤的树突状细胞疫苗治疗。
阿肯色大学的研究人员招募骨髓瘤患者进行树突状细胞疫苗接种研究。有关树突状细胞疫苗试验的信息可从以下网址获得：
·美国国立卫生研究院临床试验网站
·骨髓瘤研究与治疗研究所
干细胞是产生所有其他血细胞的“起动器”血细胞。它们可以转化为血液的三种主要细胞成分之一：白细胞，红细胞和血小板。在用于骨髓瘤和其他疾病的常规干细胞移植中，患者自己的干细胞（自体细胞）首先被移除并冷冻。然后，患者接受高剂量化疗，除治疗癌症外，还会破坏正常血细胞。化疗后，将保存的干细胞注入患者体内以补充失去的血液形成细胞。
西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心的研究人员在标准的高剂量化疗 - 干细胞移植过程中增加了一种骨骼靶向放射治疗。高能放射性同位素（hol 166）附着于由缩写DOTMP已知的寻骨物质，其与用于治疗骨质疏松症和骨转移的双膦酸盐药物有关。骨髓瘤专家William Bensinger博士说：“标准的高剂量自体干细胞移植能够在20％至30％的患者中产生完全反应，”DOTMP将放射线递送至骨骼，这是多发性骨髓瘤的主要疾病部位。不幸的是，这种治疗并不能治愈很多人，部分原因是因为完整的反应并不是非常持久，希望骨骼靶向辐射能够产生更全面的反应和更持久的反应，从而提高生存率。 “
最初的研究表明，与常规高剂量化疗和自体造血干细胞移植相比，添加骨骼靶向放疗可将反应率提高50％。 Bensinger博士参与了骨骼靶向放射治疗的骨髓瘤临床试验，该临床试验已基本完成，因此不再招募患者。
关于此次封闭试验和其他正在进行的骨髓瘤临床试验的信息可在以下网址获得：
·美国国立卫生研究院临床试验
Fred Hutchinson癌症研究中心
干细胞移植可以通过两种不同的方式完成：使用患者自己的干细胞（自体干细胞移植）或使用捐赠的细胞（同种异体干细胞移植）。正如前一节所解释的，在两个过程中，患者通常接受高剂量化疗，然后移植干细胞。在异基因移植中，除了化疗之外，手术还可能涉及全身照射。在异基因移植中，当通常由家庭成员捐赠细胞时，多达70％的患者达到完全缓解，这意味着血液中没有可检测的单克隆蛋白，骨髓中浆细胞的正常百分比。然而，该程序破坏了患者的产血细胞并与高死亡率有关。 Fred Hutchinson癌症研究中心的Bensinger博士表示，异基因移植在美国很大程度上已经不受欢迎
.一种有希望的替代高剂量异基因移植的方法是采用自体干细胞移植细胞随后被捐赠的干细胞。患者首先接受高剂量化疗方案，然后进行自体移植。在大约两个月的恢复期后，患者使用捐赠的细胞进行第二次低强度移植。 Bensinger博士说，初步结果显示，串联移植的缓解率与使用高剂量异基因移植的缓解率相似，但死亡率低得多。
关于正在进行的串联移植试验的信息可在以下网址获得：
·美国国立卫生研究院临床试验
Fred Hutchinson癌症研究中心
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这种骨髓瘤治疗策略利用了专门的抗病白血细胞，即T细胞或T淋巴细胞，这些细胞通常会刺激免疫系统对身体中的病毒，细菌，肿瘤或其他异常细胞的应答。当T细胞识别异常细胞表面的特定标记或抗原时，它们会被激活并触发机体对异常细胞的免疫反应。多种医疗条件 - 一些癌症，艾滋病毒 - 艾滋病，病毒感染 - 与T细胞数量减少或T细胞活性降低相关，这限制了人体对抗疾病的能力。 T细胞的这种抗病能力可以在激活和扩展T细胞群体的过程中得到增强。首先，从患者身上采集血液样本，然后在实验室中处理T细胞以增加其数量并使用Xcellerated Process激活它们。
然后可以将这些活化的T细胞注入患者体内以增强免疫系统的弱化。例如，当骨髓瘤患者正在接受化疗时 - 这会减少或消除他们的血细胞 - 然后是干细胞移植，移植的干细胞会重新填充因化疗而减少的细胞，并且添加活化的T细胞可能允许更快速的恢复或更多活跃的T细胞。 2004年6月在美国临床肿瘤学会会议上报告了一项正在进行的关于使用活化T细胞治疗多发性骨髓瘤的研究的初步结果。活化的T细胞被添加到36名患者的标准高剂量化疗和自体干细胞移植中。
添加活化的T细胞导致淋巴细胞计数迅速恢复，表明身体的自然抗病能力恢复。在高剂量化疗后干细胞移植后，淋巴细胞恢复通常需要长达一个月的时间。伊利诺斯博雷洛医学博士，巴尔的摩约翰霍普金斯大学骨髓瘤研究员报道，活化的T细胞的加入导致淋巴细胞计数的立即增加（在一到两天内），其持续增加三至四周。三个月后，淋巴细胞计数仍高于单独使用自体干细胞移植后的预期值。这项研究现已完成权责发生制，并且正在等待全部结果。然而，部分基于这些结果，目前正在评估复发或无反应性多发性骨髓瘤患者在非移植环境中的治疗效果。有关这一正在进行的试验的信息可以从以下网址获得：·美国国立卫生研究院临床试验网站/激活T细胞试验以下网页提供了关于临床试验如何工作，如何参与试验等的详细说明：·美国国立卫生研究院临床试验网站·国家癌症研究所·癌症患者/美国临床试验学会肿瘤学·癌症治疗
该计划得到了Xcyte Therapies的无限制教育补助金的支持。它由医学博士John Gribben医学博士，哈佛医学院医学副教授和Dana-Farber癌症研究所主任医师以及波士顿布里格姆妇女医院的医生进行了回顾。
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